Profilaktyka onkologiczna


III Programy poprawy diagnostyki i leczenia nowotworów u dzieci



Pobieranie 2.31 Mb.
Strona7/12
Data30.10.2017
Rozmiar2.31 Mb.
1   2   3   4   5   6   7   8   9   ...   12

III Programy poprawy diagnostyki i leczenia nowotworów u dzieci




Programy poprawy jakości diagnostyki i leczenia nowotworów u dzieci


Celem realizowanych programów są działania na rzecz poprawy wyników leczenia dzieci z wykrytymi nowotworami poprzez zmniejszenie liczby błędów diagnostycznych, zwiększenie precyzji klasyfikacji poszczególnych pacjentów do grup ryzyka, zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia oraz zredukowanie kosztów leczenia przez właściwą stratyfikację chorych. Jest to możliwe dzięki prowadzonej weryfikacji badań diagnostycznych, organizowaniu sesji uzgodnieniowych, dotyczących interpretacji wyników i stratyfikacji leczenia oraz prowadzonych baz danych o wszystkich młodych pacjentach leczonych z powodu nowotworów układu krwiotwórczego, nowotworów OUN, guzów litych i chłoniaków. Jakość życia pacjentów znacznie poprawia się dzięki zakupom endoprotez dla dzieci niepełnosprawnych z powodu nowotworów kości.

W 2014 r. realizowanych było łącznie 6 zadań związanych z diagnostyką i leczeniem dzieci z nowotworami.

8.1. Kontynuacja programu kontroli jakości w diagnostyce ostrej białaczki u dzieci


Cele zadania:

  1. poprawa wyników leczenia dzieci z ostrą białaczką;

  2. zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia;

  3. zredukowanie kosztów leczenia;

  4. zmniejszenie liczby błędów diagnostycznych, zwiększenie precyzji klasyfikacji poszczególnych pacjentów do grup ryzyka;

  5. monitorowanie minimalnej choroby resztkowej w ostrej białaczce limfoblastycznej za pomocą metody 8-kolorowej cytometrii przepływowej, jako niezależnego czynnika prognostycznego;

  6. wprowadzenie oceny bardzo wczesnej odpowiedzi na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej w 15 dniu chemioterapii, poprzez monitorowanie minimalnej choroby resztkowej do stratyfikacji leczenia według kryteriów protokołu ALL-IC-BFM;

  7. poprawa wyników leczenia dzieci z nawrotem ostrej białaczki limfoblastycznej;

  8. opracowanie standardów opieki nad dziećmi z chorobami nowotworowymi.

Opis zadania:

W ramach zadania realizowane są następujące działania:



  1. prowadzenie Centralnej weryfikacji badań:

  1. cytomorfologicznych (w tym barwienie preparatów i koszty podróży przedstawicieli ośrodków),

  2. immunofenotypu (koszty podróży przedstawicieli ośrodków),

  3. cytogenetycznych (w tym barwienie preparatów i koszty podróży przedstawicieli ośrodków),

  4. przesyłanie preparatów do badań,

  5. organizacja sesji weryfikacyjnych,

  1. monitorowanie minimalnej choroby resztkowej w ALL, w tym:

  1. ustalenie immunofenotypu białaczkowo-swoistego za pomocą techniki 8-kolorowej cytometrii przepływowej,

  2. ocena minimalnej choroby resztkowej w 15 dniu chemioterapii,

  3. ocena minimalnej choroby resztkowej przy zakończeniu leczenia indukującego remisję w ostrej białaczce limfoblastycznej w 33 i 12 tygodniu chemioterapii,

  4. ocena minimalnej choroby resztkowej po wznowie ostrej białaczki limfoblastycznej,

  1. prowadzenie centralnej bazy danych dla ALL,

  2. prowadzenie centralnej bazy danych dla AML,

  3. prowadzenie centralnej bazy danych dla nawrotów ALL.

Nakłady finansowe na realizację zadania

Z ogólnej kwoty 755 070,00 zł, przeznaczonej na realizację zadania w 2014 r., łącznie wydatkowano środki finansowe w wysokości 749 133,21 zł.

Efekty realizacji zadania



  1. Łącznie, w 2014 r. przeprowadzono weryfikację 276 badań cytomorfologicznych, 91 badań immunofenotypu oraz 190 badań cytogenetycznych.

  • badania cytomorfologiczne

Zgodnie z opinią Koordynatora zadania5, w zakresie diagnostyki cytomorfologicznej, weryfikacji podlegały wyniki badań dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) – krwi obwodowej w 8 dobie leczenia i szpiku w dobie 15 i 33. W czasie trwania Programu, znacznej poprawie uległy wskaźniki dotyczące błędów popełnianych w pierwotnej ocenie preparatów szpiku – biorąc pod uwagę liczbę wykonanych badań, odsetek błędów wynosił w 2006 r. 6,54%, natomiast w 2014 r. obniżył się do 2,36%. Wyniki badań weryfikacyjnych omówiono w czasie sesji weryfikacyjnych, w których uczestniczyli przedstawiciele polskich ośrodków onkologii i hematologii dziecięcej. Program pozwolił na wdrożenie i przestrzeganie we wszystkich ośrodkach w Polsce jednakowego standardu diagnostycznego w każdym przypadku diagnozowania dziecka z podejrzeniem ALL, u pacjentów z wynikami wątpliwymi oraz uzyskanie drugiej opinii w laboratorium referencyjnym w Warszawie. Ogranicza to obecnie do minimum możliwość błędnej stratyfikacji pacjenta do grup ryzyka i tym samym pozwala na dobór leczenia o odpowiedniej intensywności.

  • badania immunofentoypu

Do 2007 r. standardem w Polsce była diagnostyka immunofentotypowa z zastosowaniem 3-kolorowej cytometrii przepływowej, aktualnym standardem jest cytometria 5-8-kolorowa. Pozwala to na znaczne zwiększenie możliwości i precyzji diagnostyki, a dzięki stałej weryfikacji wyników z poszczególnych ośrodków regionalnych przez laboratorium referencyjne dla Polski (w Krakowie), możliwe jest utrzymanie wypracowanego standardu i uzyskanie pewności diagnostycznej.

W 2014 r. poddano ocenie 91 wyników cytometrycznej analizy immunofentypów komórek białaczkowych ostrych białaczek limfoblastycznych i mieloidalnych przesłanych z ośrodków biorących udział w Programie. Ostatnie trzy lata Programu pokazały, że w zakresie ostrej białaczki limfoblastycznej, zarówno diagnostyka jak i klasyfikacja formy białaczki oraz ocena minimalnej choroby resztkowej, jest prowadzona standardowo we wszystkich ośrodkach, które przesłały wydruki do oceny. Duże znaczenie kliniczne ma jednak weryfikacja badań postaci trudnych i niejednoznacznych oraz ostrej białaczki szpikowej z uwzględnieniem oceny choroby resztkowej.



  • badania cytogenetyczne

W 2014 r. poddano weryfikacji wyniki badań genetycznych 190 pacjentów pediatrycznych z ostrą postacią białaczki (ALL – 131, AML – 59) leczonych w 15 ośrodkach hematologii i onkologii dziecięcej w Polsce. W grupie tej zidentyfikowano 25 pacjentów, u których wynik badania genetycznego miał istotne znaczenie kliniczne, gdyż przesądził o zakwalifikowaniu dziecka do grupy pacjentów o wysokim ryzyku niepowodzenia leczenia, wymagających bardziej intensywnych protokołów leczniczych (łącznie z przeszczepem komórek macierzystych szpiku kostnego). W każdym z tych przypadków, przeprowadzona weryfikacja badań cytogenetycznych lub molekularnych umożliwiła zakwalifikowanie pacjenta do właściwej dla niego grupy terapeutycznej.

  1. W 2014 r. wykonano łącznie 450 badań pozwalających na ocenę minimalnej choroby resztkowej:

  • 100 badań obejmujących ustalenie immunofenotypu białaczkowo-swoistego za pomocą techniki 8-kolorowej cytometrii przepływowej;

  • 100 badań służących ocenie minimalnej choroby resztkowej w 15 dniu chemioterapii;

  • 200 przy zakończeniu leczenia indukującego remisję w ostrej białaczce limfoblastycznej w 33 dniu i 12 tygodniu chemioterapii;

  • 50 badań przy zakończeniu leczenia, po wznowie ostrej białaczki limfoblastycznej.

Oznaczenie choroby resztkowej pozwala na wyselekcjonowanie grupy chorych wysokiego ryzyka, przy braku innych czynników złego rokowania. Monitorowanie choroby resztkowej u pacjentów po wznowie ostrej białaczki limfoblastycznej pozwala na precyzyjną ocenę odpowiedzi na zastosowane leczenie drugiej linii i właściwy dobór leczenia konsolidującego remisję.

  1. W ramach zadania prowadzona jest centralna baza danych dotycząca wszystkich dzieci chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL), leczonych w polskich ośrodkach onkologii i hematologii dziecięcej w latach 2002–2014. W bazie rejestruje się na bieżąco wszystkie nowe rozpoznania oraz przebieg kontrolowanego leczenia, występowanie powikłań i wszelkich zdarzeń niekorzystnych. W bazie danych zgromadzono 2 268 pacjentów do 18 r.ż. (57,6% – chłopcy, 42,4% – dziewczynki). W porównaniu do 2013 r., w 2014 r. liczba ta zwiększyła się o 156 chorych. Grupę standardowego ryzyka stanowiło 29%, pośredniego ryzyka – 50% i wysokiego ryzyka – 21% dzieci. Remisję choroby po 4 tygodniu leczenia osiągnęło 97,34% dzieci. W całej grupie, odnotowano 214 zgonów (11,5%), z czego tylko w 36 przypadkach (1,26%) zgon nastąpił w czasie intensywnej chemioterapii indukującej remisję. Wznowę choroby stwierdzono u 216 dzieci (11,5%). Prawdopodobieństwo całkowitego przeżycia wszystkich dzieci z ALL leczonych w polskich ośrodkach, po 5 latach, wynosi w grupie standardowego ryzyka 97%, w grupie pośredniego ryzyka – 93%, w grupie wysokiego ryzyka – 80%, a prawdopodobieństwo przeżycia wolnego od niekorzystnych zdarzeń (EFS) odpowiednio 91%, 78%, 64%. Dzięki prowadzonej na bieżąco rejestracji w bazie danych wszystkich zdarzeń niepożądanych, a także weryfikacji wyników badań, możliwe było zastosowanie optymalnego leczenia o najmniejszej toksyczności i jednocześnie największej efektywności. Uzyskane wyniki są obecnie porównywalne z wynikami osiąganymi w innych krajach Unii Europejskiej.

  2. W odniesieniu do ostrej białaczki szpikowej (AML) także prowadzona jest centralna baza danych pacjentów z tym rozpoznaniem, w której gromadzone są informacje dotyczące najważniejszych parametrów związanych z ich diagnozowaniem i leczeniem. Do bazy wprowadzono dane dotyczące 443 dzieci z AML, w tym 42 pacjentów wpisano w 2014 r. W okresie prowadzenia bazy, wśród dzieci zarejestrowanych, odnotowano zmniejszenie częstości wczesnych niepowodzeń leczenia (poprawa leczenia wspomagającego), zwłaszcza zmniejszenie częstości wczesnych zgonów (z 22% do 4,8%) i zgonów w remisji (z 10% do 5,8%). Nastąpił wzrost odsetka uzyskiwanych remisji (aktualnie wynosi on 88%). Uzyskano także poprawę wskaźnika przeżycia wolnego od niekorzystnych zdarzeń (EFS – 52%) oraz poprawę wskaźnika całkowitego przeżycia (OS – 61%). Wskaźniki przeżycia wolnego od wznowy nie zmieniły się.

Prowadzenie baz danych pozwala na dokonywanie analiz efektów leczenia w każdym momencie i dla każdego zarejestrowanego dziecka, a także na porównywanie z analogicznymi danymi w innych krajach. Umożliwia to szybkie podejmowanie decyzji co do modyfikacji programów terapeutycznych, w oparciu o dane uzyskane od dużej liczby pacjentów, co w przypadku nowotworów dziecięcych jest bardzo trudne w skali jednego kraju.

8.2. Kontynuacja programu kontroli jakości w diagnostyce guzów litych u dzieci

Cele zadania


  1. poprawa wyników leczenia dzieci z nowotworami litymi, w szczególności: mięsaków tkanek miękkich, mięsaków Ewinga, nerwiaka zarodkowego płodowego;

  2. zwiększenie wiarygodności badań patomorfologicznych w celu uzyskania pewności właściwej diagnozy poszczególnych typów nowotworów litych;

  3. zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia;

  4. zredukowanie kosztów leczenia.

Opis zadania

W ramach zadania realizowane są następujące działania:



  1. prowadzenie Centralnej weryfikacji badań patomorfologicznych, immunohistochemicznych podstawowych i uzupełniających;

  2. przesyłanie preparatów do weryfikacji, pomiędzy ośrodkami leczącymi pacjentów
    a ośrodkami, które weryfikują badania;

  3. organizacja sesji weryfikacyjnych z udziałem przedstawicieli ośrodków diagnostycznych;

  4. prowadzenie centralnej bazy danych pacjentów, u których prowadzi się weryfikację leczenia.

Nakłady finansowe na realizację zadania

Z ogólnej kwoty w wysokości 222 000,00 zł, przeznaczonej na realizację zadania w 2014 r., realizatorzy wydatkowali środki finansowe w wysokości 220 900,01 zł.



Efekty realizacji zadania

W 2014 r. sfinansowano wykonanie weryfikacji wyników 208 badań patomorfologicznych, 86 badań immunohistochemicznych podstawowych i 147 badań immunohistochemicznych uzupełniających. Zorganizowano także dwie sesje weryfikacyjne służące skonsultowaniu wyników chorych pacjentów przez przedstawicieli ośrodków diagnostycznych.

Zgodnie z wytycznymi, przyjętymi przez Polską Pediatryczną Grupę Guzów Litych (PPGGL), wszystkie jednostki dokonywały centralnej weryfikacji histopatologicznej rozpoznań nowotworów tkanek miękkich (NTM) w ogólnokrajowym ośrodku referencyjnym – w Zakładzie Patomorfologii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie. W opinii Konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, zebrane dane wskazują na podobny poziom diagnostyki, jak w latach poprzednich.



W ocenie szczegółowej, najliczniejszą grupę schorzeń stanowiły: rozrosty z grupy neuroblastoma i pokrewne (neuroblastoma, ganglioneuroblastoma, ganglioneuroma, paraganglioma i phaeochromocytoma – 18,1%). Większość nowotworów wieku dziecięco-młodzieżowego oraz zmian guzowatych badanych w tym okresie, wymaga prowadzenia diagnostyki rozszerzonej o badania immunohistochemiczne. Jednocześnie standardem postępowania w diagnostyce tych nowotworów jest wykonywanie weryfikacji stawianych w trakcie diagnostyki rozpoznań w ośrodku referencyjnym, celem uzyskania drugiej opinii, potwierdzającej lub weryfikującej pierwszą diagnozę, co jest szczególnie istotne przy podejmowaniu decyzji o rozpoczęciu leczenia chemicznego, które nie jest procesem obojętnym dla organizmu pacjenta. Dotyczy to zarówno guzów litych tkanek miękkich, rozrostów układu chłonnego, jak też guzów kości. W uzasadnionych przypadkach (gdy załączone badania nie są w pełni wiarygodne lub są niekompletne), w trakcie konsultacji wykonuje się badania immunohistemiczne uzupełniające. Taki system prowadzenia konsultacji, zawarty w założeniach programu, ma uwiarygodnić postawioną diagnozę i wesprzeć onkologa w decyzji o wyborze sposobu leczenia pacjenta. Liczba wykonywanych konsultacji, profil konsultowanych w programie przypadków oraz skuteczność leczenia pacjentów, wskazują na prawidłowy tok postępowania w realizacji badań konsultacyjnych w Programie.

Zgodnie z założeniami zadania, w poprzednich latach opracowano 2 centralne bazy danych dla dzieci z nowotworami tkanek miękkich (NTM): dla pacjentów z rhabdomyosarcoma (RMS), dla pacjentów z grupy RMS-like (RMS niesklasyfikowany, Sarcoma Synoviale i prymitywny guz neuroektodermalny – PNET) i dla pacjentów z nie-RMS (pozostałe typy histopatologiczne).

Bazę pacjentów opracowano na podstawie wzorów formularzy obowiązujących dla międzynarodowych programów terapeutycznych CWS (Cooperative-Weichteilsarkomstudie). Pacjenci leczeni byli według programów międzynarodowych, w których uczestniczy Polska Pediatryczna Grupa Guzów Litych (PPGGL). W omawianym okresie były to następujące protokoły:

  • CWS-2002: Po zakończeniu stosowania tego programu, obecnie baza ta rejestruje „Follow Up” (obserwacje) pacjentów po zakończeniu leczenia oraz informacje istotne dla określenia skuteczności terapeutycznej tego programu oraz następstw chemioterapii i radioterapii, występujących po zakończeniu leczenia. W bazie tej zarejestrowanych jest 187 pacjentów. W 2014 r. przesłano wszystkie brakujące dane do bazy centralnej w Stuttgarcie. Baza została zamknięta. Aktualnie jest w trakcie opracowywania.

  • CWS-2006: Z momentem wprowadzenia aktualnego programu leczniczego CWS-2006 (od początku 2008 r.), została opracowana nowa baza danych (on-line), która swoimi formularzami jest zgodna z wymogami stawianymi przez koordynatora międzynarodowego i krajowego tego protokołu. Aktualnie w bazie tej zarejestrowanych jest 223 pacjentów, w tym: 120 z RMS, 54 z RMS-like i 49 w grupie non-RMS.

  • CWS-2007: Przygotowano z wyprzedzeniem bazę dla CWS-2007 – pacjentów z grupy wysokiego ryzyka (HR). Międzynarodowy protokół CWS-2007 został zarejestrowany z datą 1.04.2013 r. przez Centralną Ewidencję Badań Klinicznych. Od tego czasu, przygotowywani są pacjenci z grupy wysokiego ryzyka do randomizacji centralnej w Stuttgarcie, zgodnie z uprzednio przyjętymi zasadami. Do chwili obecnej zarejestrowano 2 pacjentów.

8.3. Kontynuacja programu kontroli jakości w diagnostyce chłoniaków złośliwych u dzieci


Cele zadania

  1. poprawa wyników leczenia dzieci z nieziarniczymi chłoniakami złośliwymi (NHL) i z chłoniakami Hodgkina;

  2. zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia;

  3. zredukowanie kosztów leczenia.

Opis zadania

W ramach zadania realizowane są następujące działania:



  1. prowadzenie Centralnej weryfikacji badań patomorfologicznych/histopatologicznych, badań immunohistochemicznych/immunofenotypu, badań obrazowych w chłoniaku Hodgkina (TK, MRI, FDG-PET), w tym przesyłanie preparatów i zdjęć między ośrodkami dokonującymi weryfikacji badań;

  2. organizacja sesji weryfikacyjnej dla NHL;

  3. organizacja sesji weryfikacyjnej dla chłoniaka Hodgkina;

  4. prowadzenie centralnej bazy danych dla NHL;

  5. prowadzenie centralnej bazy danych dla chłoniaka Hodgkina.



Nakłady finansowe na realizację zadania

W 2014 r. na realizację zadania przeznaczono środki finansowe w wysokości 380 000,00 zł, a wydatkowano kwotę w wysokości 354 017,86 zł.

Efekty realizacji zadania



W ramach realizacji zadania w 2014 r. przeprowadzono 200 weryfikacji badań patomorfologicznych (histopatologicznych), nadesłanych z 17 ośrodków hematoonkologii dziecięcej w Polsce. W 168 przypadkach potwierdzono rozpoznanie z ośrodka lokalnego, w 32 przypadkach rozpoznanie zostało zmienione. Rozpoznanie chłoniaka złośliwego postawiono w 115 przypadkach (w tym w 64 przypadkach był to chłoniak Hodgkina), a rozpoznanie chłoniaków nieziarniczych postawiono w 53 przypadkach. W grupie chłoniaka Hodgkina tylko 9 pacjentów było poniżej 10 r.ż. Najczęściej rozpoznawanym typem histologicznym był typ ze stwardnieniem guzkowym (53 przypadki). W grupie chłoniaków nieziarniczych (53 przypadki) najczęściej rozpoznawany był chłoniak Burkitta (22 przypadki).

W ramach zadania sfinansowano także 200 weryfikacji badań immunohistochemicznych oraz dokonano 200 opracowań i oceny immunofenotypu. Ponadto wykonano 16 weryfikacji badań obrazowych w chłoniaku Hodgkina (TK, MRI, FDG-PET).

Prowadzono bazy danych o wszystkich zdiagnozowanych pacjentach z chłoniakami nieziarniczymi i chłoniakiem Hodgkina, w ramach których rejestruje się na bieżąco informacje na temat wszelkich niekorzystnych zdarzeń, objawów toksycznych i uzyskiwanych efektów leczniczych.

Ponadto, zorganizowano sesje weryfikacyjne z udziałem przedstawicieli ośrodków wykonujących badania weryfikacyjne, w czasie których omawiano ich wyniki.

Poprzez realizację zadania uzyskano poprawę wyników leczenia dzieci z chłoniakami złośliwymi, przeprowadzono weryfikację preparatów przesyłanych przez jednostki i analizę wyników badań, służącą do dokonania stratyfikacji chorych do odpowiednich grup ryzyka.


8.4. Kontynuacja i modyfikacja ujednoliconego programu diagnostyki
i kompleksowego leczenia nowotworów ośrodkowego układu nerwowego (OUN) u dzieci


Cele zadania

  1. poprawa wyników leczenia i jakości życia dzieci z nowotworami ośrodkowego układu nerwowego (OUN);

  2. wypracowanie optymalnych metod kompleksowego leczenia poszczególnych rodzajów nowotworów OUN u dzieci;

  3. zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia;

  4. obniżenie kosztów leczenia.

Opis zadania

W ramach zadania realizowane są następujące działania:



  1. prowadzenie centralnej weryfikacji badań diagnostycznych nadsyłanych przez ośrodki leczenia nowotworów ośrodkowego układu nerwowego u dzieci;

  2. prowadzenie centralnej bazy danych;

  3. organizacja sesji weryfikacyjnych dla wszystkich uczestników programu.

Nakłady finansowe na realizację zadania

Na realizację zadania w 2014 r. przeznaczono środki finansowe w wysokości 242 300,00 zł, z czego wydatkowano środki finansowe w wysokości 240 700,96 zł.

Efekty realizacji zadania

W 2014 r. sfinansowano wykonanie 113 badań patomorfologicznych i immunofenotypu, 40 badań molekularnych wybranych onkogenów oraz przeprowadzono weryfikację przebiegu i sposobu leczenia u 88 pacjentów.



W ramach zadania w 2014 roku kontynuowano prowadzenie rejestru danych pacjentów
z nowotworami ośrodkowego układu nerwowego. Od lutego 2013 r. baza funkcjonuje w nowej wersji po przeprowadzonej modernizacji. W ogólnopolskiej bazie danych od 1 stycznia 2002 r. do 30 grudnia 2014 r. zarejestrowano 2 446 pacjentów, w tym w roku 2014 zarejestrowano 244 nowe przypadki nowotworów OUN. 40 pacjentów wykluczono z analizy statystycznej z powodu niepełnych danych, 21 z powodu wykluczenia choroby nowotworowej i 14 z powodu stwierdzenia choroby nowotworowej nie dotyczącej OUN. Analizom statystycznym poddano łącznie 2 371 pacjentów.

Z powodu nowotworu OUN leczonych było 1174 dziewcząt oraz 1197 chłopców w wieku od 1 miesiąca do 25 roku życia. Najczęściej występującym nowotworem w analizowanej grupie nadal są glejaki o niskim stopniu złośliwości. Drugim, co do częstości występowania schorzeniem, w analizowanej grupie, są nowotwory z grupy medulloblastoma/PNET.

Zgodnie z danymi z bazy, łącznie zmarło 532 (22,4%) zarejestrowanych pacjentów – 499 z powodu choroby nowotworowej, 33 (1,39%) z powodu powikłań leczenia. Odsetek wszystkich zgonów oraz odsetek zgonów z powikłań, nie zmieniły się w sposób istotny, w porównaniu do roku poprzedniego.

Całkowite 5-letnie przeżycie wszystkich pacjentów leczonych z powodu nowotworów OUN wnosi 77,7%, natomiast 10-letnie całkowite przeżycie wynosi 75,5%. Całkowite przeżycie 5-letnie pacjentów z rozpoznanymi glejakami o niskim stopniu złośliwości wynosi 96,8%, 10-letnie - 96,4%; z rozpoznanymi guzami typu MB/PNETodpowiednio 65,4% i 58,9%; z glejakami w III i IV stopniu złośliwości według WHO - po 35,4%; z guzami typu ependymoma anaplasticum - odpowiednio 81,5% i 76,7%; z guzami z pierwotnych komórek rozrodczych - odpowiednio 83,1% i 80,8%; z guzami pnia mózgu - po 25%; z guzami typu ATRT (atypical theratoid rabhdoid tumor) – po 26,9%; z guzami typu CPC (carcinoma plexus choroidei) – po 62%. Wyniki te nie różnią się istotnie od wyników przedstawianych w innych krajach Unii Europejskiej, natomiast stanowią ogromny postęp w porównaniu do wyników leczenia w Polsce uzyskiwanymi przed 10 laty.

Dotychczasowa realizacja zadania zdecydowanie wpłynęła na poprawę wyników leczenia w większości typów nowotworów OUN. Ponadto, wprowadzenie jednolitego programu leczenia i sprawdzenie jego toksyczności, pozwoliło na realizację leczenia podtrzymującego w medulloblastoma i w glejakach o niskim stopniu złośliwości w ramach oddziału dziennego chemioterapii, co niewątpliwie wpłynęło na zmniejszenie kosztów leczenia.


8.5. Kontynuacja programu oceny jakości życia i stanu zdrowia dzieci i młodzieży po zakończonym leczeniu przeciwnowotworowym


Cele zadania

Cel główny:

  1. identyfikacja odległych następstw w zakresie stanu zdrowia i jakości życia u dzieci leczonych z powodu nowotworów złośliwych;

  2. poprawa jakości życia i zmniejszenie odległych kosztów leczenia działań niepożądanych, po złożonej terapii przeciwnowotworowej u dzieci i młodzieży.

Cele szczegółowe:

  1. ocena częstości występowania i rodzaju odległych działań niepożądanych po leczeniu przeciwnowotworowym;

  2. długofalowe monitorowanie jakości życia dzieci i młodzieży leczonych w przeszłości z powodu choroby nowotworowej;

  3. identyfikacja problemów psychospołecznych (funkcjonowanie w szkole, pracy, środowisku), szczególnie w grupie osób leczonych z powodu nowotworów OUN;

  4. ujednolicenie i standaryzacja metod kontroli jakości życia i stanu zdrowia pacjentów; udostępnienie tych metod wszystkim ośrodkom w Polsce, wdrożenie algorytmu monitorowania odległych skutków leczenia nowotworów;

  5. utworzenie wielodyscyplinarnych zespołów specjalistów monitorujących stan zdrowia ww. osób, koordynacja działań tych zespołów;

  6. promocja zdrowego trybu życia u osób wyleczonych z choroby nowotworowej (broszury edukacyjne, Internet), podniesienie świadomości osób wyleczonych nt. stanu ich zdrowia, edukacja pacjentów lub opiekunów nt. odległych następstw po leczeniu przeciwnowotworowym;

  7. przygotowanie informacji i edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej
    i pielęgniarek podstawowej opieki zdrowotnej;

  8. możliwość dalszych modyfikacji protokołów leczniczych w oparciu o znajomość toksyczności leczenia;

  9. redukcja barier ekonomicznych dotyczących monitorowania odległych skutków leczenia przeciwnowotworowego.

Opis zadania

W ramach zadania realizowane są następujące działania:



  1. prowadzenie badań pacjentów po leczeniu białaczek, chłoniaków, ziarnicy złośliwej, guzów litych i OUN;

  2. prowadzenie centralnej bazy danych;

  3. organizacja sesji weryfikacyjnych.

W ramach zadania możliwe jest:

  1. uzyskanie danych nt. wyleczalności chorób nowotworowych u dzieci i jakości życia po zakończonym leczeniu przeciwnowotworowym;

  2. ujednolicenie programu opieki medycznej nad osobami wyleczonymi z choroby nowotworowej;

  3. wczesne wykrycie nieprawidłowej funkcji narządów i podjęcie odpowiednich działań leczniczych, w przypadku problemów psychospołecznych – pomoc psychologa, ułatwienie zmiany szkoły;

  4. poprawa jakości życia pacjentów po leczeniu przeciwnowotworowym poprzez działania profilaktyczne, wczesne rozpoczęcie terapii powikłań narządowych;

  5. zapobieżenie lub ograniczenie stopnia kalectwa, zmniejszające obciążenie społeczeństwa kosztami ich utrzymania;

  6. możliwość modyfikacji w przyszłości protokołów terapeutycznych, zastosowanie terapii o mniejszych odległych toksycznościach;

  7. ocena skuteczności dotychczasowych działań prewencyjnych;

  8. przekazanie informacji pacjentom nt. ich stanu zdrowia, możliwych lub obecnych odległych skutkach niepożądanych leczenia przeciwnowotworowego. Umożliwi to zmianę trybu życia, przyzwyczajeń, diety, nakłoni do samokontroli i okresowych badań lekarskich;

  9. uświadomienie lekarzom podstawowej opieki zdrowotnej istoty problemu systematycznej oceny stanu zdrowia po leczeniu przeciwnowotworowym.

Nakłady finansowe na realizację zadania

W 2014 r. na realizację zadania przeznaczono środki finansowe w wysokości 364 070,00 zł, z czego wydatkowano kwotę w wysokości 345 247,30 zł.

Efekty realizacji zadania

Zadanie daje szansę na kompleksową opiekę i monitorowanie późnych następstw leczenia choroby nowotworowej. Przygotowany został i wdrożony w poszczególnych ośrodkach precyzyjny harmonogram badań koniecznych do wykonania u poszczególnych pacjentów z różnymi typami nowotworów.

Zadania dotyczące poprawy jakości w diagnostyce ostrej białaczki u dzieci, chłoniaków złośliwych i guzów litych pozwalają na zmniejszenie liczby błędów diagnostycznych oraz zwiększenie precyzji klasyfikacji poszczególnych pacjentów do grup ryzyka. W konsekwencji pozwalają na uzyskiwanie dobrych i bardzo dobrych wyników leczenia, zwiększając liczbę przypadków całkowitych wyleczeń u dzieci z tymi chorobami.

W ramach zadania w 2014 r. zostało przebadanych:



  1. 69 pacjentów po zakończonym leczeniu białaczek i chłoniaków (z napromienianiem OUN);

  2. 146 pacjentów po zakończonym leczeniu białaczek i chłoniaków (bez napromieniania OUN);

  3. 63 pacjentów po zakończonym leczeniu ziarnicy złośliwej;

  4. 51 pacjentów po zakończonym leczeniu guzów litych OUN;

  5. 199 pacjentów po zakończonym leczeniu guzów litych (poza OUN).

Zadanie dotyczące oceny jakości życia i stanu zdrowia dzieci i młodzieży po zakończonym leczeniu przeciwnowotworowym pozwoliło na stworzenie bazy danych dzieci wyleczonych
z choroby nowotworowej. Do końca 2014 r. do bazy danych wprowadzono dane 1 739 pacjentów po zakończonym leczeniu przeciwnowotworowym, w tym dane 261 pacjentów zostały wprowadzone w 2014 r. W tej grupie pacjentów stwierdzono występowanie m.in. następujących powikłań narządowych: powikłania kardiologiczne łagodne – 98, umiarkowane – 25, ciężkie – 1, hipercholesterolemia – 49, hipertriglicerydemia – 39, hiperglikemia – 16, nieprawidłowości w czynności gonady męskiej – 47, nieprawidłowe wzrastanie – 33, dysfunkcja tarczycy – 64. U 75% pacjentów stwierdzono przynajmniej jedno powikłanie. Stwierdzenie u takiej liczby pacjentów przynajmniej jednego powikłania potwierdza celowość monitorowania ich stanu zdrowia, a u części, objęcia opieką wielospecjalistyczną. Wprowadzenie ujednoliconej formy monitorowania stanu czynnościowego narządów po leczeniu przeciwnowotworowym stwarza możliwość długofalowej oceny stanu zdrowia ozdrowieńców, prowadzenia działań profilaktycznych i edukacyjnych.

8.6 Ograniczenie niepełnosprawności u dzieci leczonych z powodu nowotworów złośliwych kości


Cele zadania

Ograniczenie niepełnosprawności u dzieci i młodzieży z nowotworami układu kostno-mięśniowego, poprzez:



  1. wypracowanie zasad optymalnego postępowania diagnostycznego i leczniczego,
    dostępnych w Polsce, w najczęstszych nowotworach złośliwych kości u dzieci i młodzieży;

  2. ograniczenie niepełnosprawności u dzieci i młodzieży z nowotworami układu kostno-mięśniowego, poprzez zapewnienie dostępu do postępowania chirurgicznego mniej okaleczającego, z wykorzystaniem endoprotez onkologicznych;

  3. utrzymanie równego dostępu do tej formy leczenia wszystkim pacjentom.

Opis zadania

Dane naukowe i kliniczne z ośrodków światowych oraz doświadczenia własne wskazują, że najkorzystniejszą formą rekonstrukcji, u pacjentów po rozległych wycięciach nowotworu złośliwego kości (wymagających dalszego stosowania chemioterapii wielolekowej), jest użycie endoprotez tzw. onkologicznych. Postępowanie takie umożliwia radykalne wycięcie nowotworu (potwierdzone badaniem histopatologicznym śródoperacyjnym), jednoczasowe uzupełnienie dużego ubytku kości, umożliwiające szybkie uruchomienie pacjenta oraz dalsze kontynuowanie leczenia (chemioterapia).

Uwzględniając lokalizację zmian nowotworowych, zaplanowaną rozległość resekcji kości oraz wiek pacjentów, implantowane są następujące typy endoprotez:



  1. endoprotezy bezcementowe, modularne – dla pacjentów powyżej 10 roku życia; endoprotezy te ze względu na swoje rozmiary, okazały się bardziej przydatne u dzieci i młodzieży, umożliwiały większą swobodę w rekonstrukcji ubytku po wycięciu guza, dokładniejszą korektę ustawienia kończyny oraz lepsze warunki do rekonstrukcji mięśniowej (zastosowanie polietylenowej osłonki – „anbindungsschlauch”);

  2. endoprotezy tzw. rosnące, umożliwiające wydłużanie kończyny wraz z postępującym wzrostem pacjenta – u pacjentów poniżej 10 roku życia;

  3. endoprotezy rosnące elektromagnetyczne, umożliwiające bezinwazyjne wydłużenie kończyny wraz z postępującym wzrostem pacjenta.

Nakłady finansowe na realizację zadania

W 2014 r. na realizację zadania zaplanowana została kwota w wysokości 4 718 900,00 zł, z czego wydatkowana została kwota w wysokości 4 517 500,00 zł.

Efekty realizacji zadania



Osiągnięcie korzystnych wyników terapii skojarzonej stworzyło możliwość wprowadzenia mniej okaleczającego leczenia chirurgicznego w nowotworach złośliwych kości u dzieci
i młodzieży, pozwalającego na zachowanie kończyny u wybranej grupy pacjentów. Zaczęto wykonywać mniej okaleczające amputacje, a tam gdzie to było możliwe, wycięcie guza
z częściową resekcją kości. To spowodowało rozwój nowych technik odtwórczych, których celem jest uzupełnienie dużych ubytków kości poprzez wykorzystanie: przeszczepów kostnych, endoprotez onkologicznych oraz innych form rekonstrukcji. Postępowanie takie zmniejsza defekt kosmetyczny, umożliwia zachowanie anatomiczne kończyny i utrzymanie jej funkcji.

W 2014 r. przeprowadzono 25 ekspertyz dotyczących kwalifikacji do wszczepienia określonej protezy oraz zakupiono i wszczepiono 42 endoprotezy onkologiczne.

Łącznie w latach 2006–2014 zakupiono 286 endoprotez onkologicznych.

W związku z kwalifikacją do endoprotezoplastyki dzieci poniżej 10 roku życia, wraz z ich wzrostem i większą przeżywalnością pacjentów po leczeniu guzów kości, zwiększa się liczba rewizji endoprotez. Powoduje to konieczność wymiany silnika w związku z zużyciem mechanicznym protez u aktywnie żyjących dzieci. Innym problemem jest konieczność wymiany endoprotez rosnących na endoprotezy modularne u pacjentów po zakończeniu wzrostu. Endoprotezy rosnące są przeznaczone dla pacjentów o masie ciała do 60 kilogramów. Masa ciała pacjenta pełnoletniego jest dużo większa, co wiąże się zzwiększonym ryzykiem uszkodzeń mechanicznych.

Jak wynika ze sprawozdania Konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, powołany został zespół pięciu ekspertów, który zaplanował rozległość resekcji u wszystkich zgłoszonych pacjentów. W każdym przypadku, w oparciu o przygotowaną „Kartę kwalifikacji do leczenia oszczędzającego”, analizowano rozległość procesu nowotworowego w wykonanych badaniach obrazowych po wstępnej chemioterapii. W oparciu o te badania oraz uzyskany wynik terapeutyczny po wstępnej chemioterapii, określano maksymalny rozmiar guza oraz ustalano planowaną rozległość wycięcia guza wraz z niezbędnym marginesem prawidłowej kości. Jeżeli, mimo rozległości wycięcia, istniała możliwość zachowania kończyny lub jej podstawowej funkcji, ustalano typ rekonstrukcji uwzględniając lokalizację guza oraz wiek pacjenta. Jeżeli istniało duże prawdopodobieństwo dalszego wzrostu pacjenta (powyżej 4 cm), ustalano wskazania do rekonstrukcji z wykorzystaniem endoprotez rosnących, umożliwiających wydłużanie kończyny. Ze względu na konieczność kontynuowania chemioterapii w okresie pooperacyjnym, obniżoną odporność oraz możliwość wystąpienia powikłań infekcyjnych, preferowano system bezinwazyjny, elektromagnetyczny. U pozostałych pacjentów planowano system modularny.

Realizacja Programu od 2005 r. rozwiązała problem leczenia oszczędzającego w skali całego kraju, gdyż zwiększył się dostęp do leczenia wysokospecjalistycznego i nastąpiła istotna poprawa wyników leczenia w nowotworach kości u dzieci oraz jakości ich życia. Realizacja Programu zmniejsza kalectwo, umożliwia zachowanie kończyny oraz stwarza możliwości równego dostępu do tej formy leczenia prawie wszystkim pacjentom. Wymiernym skutkiem Programu jest również ograniczenie kosztów zaprotezowania oraz rehabilitacji wad postawy wynikających z amputacji kończyny. U pacjentów po zabiegach oszczędzających, powrót do pełnej sprawności fizycznej i społecznej następuje szybciej, niż w grupie pacjentów po zabiegach okaleczających.


Pobieranie 2.31 Mb.

Share with your friends:
1   2   3   4   5   6   7   8   9   ...   12




©operacji.org 2020
wyślij wiadomość

    Strona główna